基因治疗在单基因遗传病方面已经取得了令人瞩目的突破。以囊性纤维化为例，这是一种由囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变引起的严重疾病。通过基因治疗，利用合适的病毒载体将正常的CFTR基因递送到患者的呼吸道上皮细胞中，这些细胞重新获得了正常的离子转运功能，从而减轻了患者呼吸道黏液黏稠、反复感染等症状。
对于杜氏肌营养不良症（DMD），这是一种由于抗肌萎缩蛋白基因缺陷导致的进行性肌肉疾病。基因治疗通过向患者肌肉细胞或肌肉干细胞中导入正常的抗肌萎缩蛋白基因或其功能类似物，改善肌肉的功能和结构，延缓疾病的进展。在一些临床试验中，部分患者经过基因治疗后肌肉力量有了明显的提高，生活质量得到改善。这些成功案例为其他单基因遗传病的基因治疗提供了宝贵的经验和希望，让更多患者看到了治愈的曙光。
然而，人类面临的更多复杂疾病是多基因疾病，基因治疗在这方面的探索也在积极展开。例如，在心血管疾病方面，虽然其发病是由多个基因与环境因素共同作用的结果，但基因治疗可以针对其中一些关键的致病基因进行干预。研究人员正在尝试通过调节血脂代谢相关基因、血管平滑肌细胞增殖相关基因等来预防和治疗心血管疾病。在癌症治疗中，除了传统的手术、放疗、化疗外，基因治疗也成为一种新的策略。通过基因编辑技术改造患者自身的免疫细胞，如CAR - T细胞疗法，使这些细胞能够特异性地识别并攻击癌细胞，为癌症患者带来了新的希望。但多基因疾病的基因治疗面临着巨大的复杂性，需要更深入地了解疾病的发病机制和基因之间的相互作用。
基因治疗过程中的安全性保障与疗效评估是至关重要的环节。在安全性方面，除了前面提到的基因编辑技术的脱靶效应和病毒载体可能引发的免疫反应外，还需要关注治疗基因在体内长期表达的稳定性。例如，如果治疗基因在体内过度表达或者表达时间过长，可能会对身体其他正常生理功能产生影响。因此，在基因治疗过程中，需要对患者进行长期的密切监测，通过先进的检测技术，如基因测序、生物标志物检测等，及时发现潜在的安全问题。